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| 盼啊,盼啊,救命药就要到了! |
| 为救患病女娃,热心网友全球寻药,从北京订购的救命药8日将到青岛 | |
- 2012年11月07日
来源：齐鲁晚报
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 | 图为由美国健赞公司生产的“思而赞”药物。 |  | 手上插满针管的小雪正躺在儿童重症监护室的病床上。 |
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文/片 本报记者 刘腾腾
10个月大的养女小雪患罕见病病危,养父母洒泪欲捐献女儿的眼角膜和遗体(本报11月1日A10版、C07版曾独家报道),感动了无数读者。连日来,热心人士纷纷牵线搭桥,甚至越洋为女娃寻找救命药。6日,一名网友成功从北京订购到治疗女娃怪病的药物,救命药预计8日到青。
越洋寻药 网友凌晨两点发短信,告诉记者“有药了”
“好消息!我女儿在美国的房东医生从美国健赞公司找到药了。”6日凌晨2点零9分,网友“@房产隐形人”第一时间给记者发来短信。但当大家还沉浸在喜悦中时,早上7点多,“@房产隐形人”再次发来短信,称药物无法开出来,“健赞公司称开处方必须要病人到场,否则不能直接开药。而且,公司说中国政府不允许他们寄药到中国。不过值得庆幸的是,目前健赞公司位于上海的分公司依然有之前赞助中国的‘思而赞’药物的存货。”
记者查询健赞公司的中文网站得知,2008年12月,中华慈善总会与美国健赞公司签署了“中华慈善总会思而赞慈善赠药项目”协议,共同开展中国罕见病患者救助计划。根据协议,健赞公司向中华慈善总会捐赠价值两亿元人民币的“思而赞”药品。目前,国内已有134例戈谢病患者得到了美国健赞公司的终生赞助。但是,健赞公司后来因为遇到运营问题,被法国跨国药企赛诺菲收购,此后,“思而赞”药物的产量大大减少,如今国内已经很难找到这种药了。
“据我女儿的房东医生介绍,戈谢病分三类,婴儿患者都是二类病,相较于一类患者和三类患者更加严重,而且健赞公司目前只研发出针对一类病的药物,这种药物可以有效治疗一类病,大体能缓解一下三类病,是否对二类病患者有效还不知道。”“@房产隐形人”说。
北京买药 微博网友牵线,救命药8日到货
根据健赞公司提供的上海分公司的联系方式,记者拨打了电话,但一直处于无法接通状态。就在大家忙着寻药时,北京的网友“@温泉_MJForever”在微博上联系到了“@房产隐形人”,称北京国大药房目前正在销售“思而赞”。“这名网友可能曾经是健赞公司的员工,在他的帮助下我联系上了北京国大药房,花了2.3万元订购了能使用两周的400U剂量的药物。现在工作人员正将这些药保存在2—8℃的恒温箱中准备寄过来,大概8日就能到货了。”“@房产隐形人”兴奋地告诉记者。
然而,小雪的病情并非注射一两支药就能治好。市妇儿医院儿童重症监护室李主任介绍,戈谢病患者体内缺少一种分解酶,导致患者体内的代谢产物无法排出,每注射一次“思而赞”,可以有效缓解患者的肝脾肿大,但是不久新的代谢物又会产生,因此患者需要终生用药。
终生使用“思而赞”的花费,韩通宝夫妇俩根本无力承担。迟迟联系不到上海分公司,“@房产隐形人”决定让同事帮忙亲自去一趟上海。“如果每支药都得从北京购买,花销太大了,两周剂量就得2.3万元,韩通宝夫妻俩肯定承担不了。既然健赞公司上海分公司还有存货,我们就想尽力争取能让小雪跟其他得到赞助的患者一样,可以终生免费使用这种药物。”
患者用药 3岁用药后,活到24岁
其他戈谢病患者如何治疗?这种药的效果如何?记者联系到北京的一位名叫邹正涛的戈谢病患者,他是获得过健赞公司捐赠药物的134名幸运患者之一,今年刚刚从首都经贸大学毕业。邹正涛3岁时被确诊为戈谢病,在获得健赞公司的药物之前,他的情况一度非常危险,不得已,他接受了手术,切除了自己的脾脏。
邹正涛说,他是戈谢病一类患者,有幸获得赞助后,就定期从中国慈善总会领取捐赠药物,从去年开始停止注射“思而赞”,改服临床用药,定期服食健赞公司生产的药物。“现在我身体一直挺好,定期服用药物就没有肝脾肿大的情况了。所有人都以为我活不过10岁,但是我活到了24岁。”邹正涛说。
研发药企少 制药成本高 罕见病寻药难
据了解,由于我国对罕见病没有官方权威的定义,因此无法统计罕见病患者的数量。目前,国际确认的罕见病有五六千种,约占人类疾病的10%。虽然每一种罕见病的发病率都比较低,但群体却相当庞大。这些疾病,有的没法治疗,有的治不起。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,如果没有政府补助,很少有制药公司研发生产罕见病的治疗药物,因此对罕见病药品的研制还存在空白,这是罕见病患者们共同面临的一个困境。
山东省罕见疾病防治协会理事、青岛市市立医院烧伤整形科主任王野介绍,在目前已经确认的五六千种罕见病中,只有约1%可以治疗,绝大部分无药可治。而这1%的罕见病药价确实昂贵,在没有任何医疗报销制度的帮助下,很少有家庭能承担这个费用。目前我国尚未为罕见病建立任何医疗报销制度。
中学生捐出两月零花钱
小雪的遭遇报道后,爱心持续涌向一家三口。“昨天一个中学生到医院里来探望小雪,交给我一个信封转身就跑了,我也没来得及跟他说上话。”韩通宝说。
回到家后,韩通宝打开信封一看,里面装了不少十元、二十元的零钱,此外还有写给小雪的一封信。原来,看了报道后,这名学生就将自己攒了两个月的零花钱全部捐了出来,并写信鼓励韩通宝夫妻俩和小雪能携手挺过这个难关。
中年夫妻欲捐献血证
6日下午,一对中年夫妻到医院探望小雪,并把献血证交给了韩通宝。“如果孩子需要输血,就用我的献血证吧,就不用再花钱了。”夫妻俩告诉韩通宝。
“现在我的手机从早到晚都会接到电话和短信,全都是鼓励我们一家三口的,我真不知道怎么感激他们了。我把每一笔捐款都清清楚楚地记在了本子上,如果小雪真的遇到不幸……那我就把剩下的钱捐给其他需要帮助的人。”韩通宝哽咽着说。
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