对于很多像彭克意一样的血友病患者,眼下并不是最痛苦的时刻,他们更担心因为用药不规律而变成抗体患者。这样的担忧,已经是一些人需要面对的现实。作为“罕见病中的罕见病”,成为抗体患者就意味着再注射凝血因子就会无效。
　　日前,血友之家微信公众号发表的《比“无药可医”更令人绝望的是“有药难及”——中国血友病患者致罗氏制药的一封公开信》,引发大家对血友病A抗体患者的广泛关注。
　　北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛介绍,据血友之家不完全统计,2021年全国血友病A抗体患者约有1000人(该数据为血友之家App用户主动申报汇总结果,真实数据应远大于此),其中全年出血24次以上的抗体患者达35人,占有出血登记患者人数的20%。
　　“艾美赛珠单抗”是罗氏制药的一款创新药,于2018年12月在我国正式获批上市,是目前国内上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物,可显著降低A型抗体患者的出血频率。
　　关涛介绍,作为终生使用药物,该药用量与患者体重直接挂钩,标准用量为1.5毫克/周/公斤,按照销售价格8100元/30毫克的定价计算,患者年治疗费用约为2万元/公斤,体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元,即便体重较低的儿童患者年治疗费用也高达数十万元。高昂的药费令抗体患者从原来的“无药可医”,无奈转变为“有药难及”。
　　据彭克意讲,济南应该还没有患者使用“艾美赛珠单抗”。考虑到研发成本高等因素,药企降价并不是一蹴而就的事情。关涛说:“从没有药到有治愈感,跨度是非常巨大的。我们希望艾美赛珠单抗能够降价或者入医保,这样患者才能用得起。”
　　而在“艾美赛珠单抗”降价之前,这一部分用不上药的抗体患者,只能面对高昂的费用做着生死徘徊。