记者　焦守广　实习生　宋家瑞

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)患者再迎“生命减负”,口服药利司扑兰正式纳入医保并于3月1日落地执行,价格由每瓶63800元降至每瓶3780元。山东大学附属儿童医院康复科主任黄艳表示,SMA治疗的关键在于早发现早治疗和康复训练。
　　据介绍,SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,最常见的是由5号染色体上的SMN1基因缺失或变异所引起,它是2岁以内婴幼儿致死致残性的最主要疾病之一。SMA常常会累及到多系统多脏器功能的损害,发病率大约1/10000,肌无力和肌萎缩是它的主要特征。
　　从出生便固定了一条特殊的人生轨迹,对于罕见病患儿来说是不幸的,然而令人欣喜的是,医保政策在全国执行落地后,疗法简化、治疗减负的“双减”,大大提高了创新疗法的可及性,让我国SMA规范化诊疗“更进一步”,患儿治疗有了新的希望。
　　伴随着利好政策的频频释放以及社会多方的聚力破局,越来越多“小群体”的用药困境正在被破解——2023年1月,重磅神经创新药物利司扑兰(艾满欣)正式列入国家医保目录,并于3月1日起落地执行新医保谈判价格,价格由每瓶63800元下降至每瓶3780元,降幅超过94%,SMA患者再迎“生命减负”。
　　2021年底国家队“灵魂砍价”时,医保谈判专家的那句“每一个小群体都不应该被放弃”,引起了社会对SMA的普遍关注。黄艳表示,利司扑兰属于终身用药,这次纳入医保后降价,确实在很大程度上减轻了SMA患者家庭的经济负担。
　　黄艳介绍,利司扑兰作为一种小分子蛋白,其优势是可以通过血脑屏障,作用到全身的各个系统,包括中枢神经系统和周围神经系统,全身性增加SMN蛋白水平。利司扑兰也是SMA领域目前首个且唯一的口服治疗药物,相对于儿童来说,可能更容易接受一些,同时也为现有的临床治疗方案提供了重要补充。
　　据了解,根据国家医保局公布的名单,包括利司扑兰在内,共有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录,而此前已有45种罕见病用药被纳入医保目录,覆盖26种罕见病。这些药品价格降幅基本上在40%-80%,个别药品的价格降幅甚至超过了90%。根据专家估算,目前目录内通过谈判纳入医保的罕见病用药中,有46个药物年治疗费用降到15万元以下,叠加医保报销和其他救助政策,罕见病家庭负担明显降低。