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“基因魔剪”首次直接用于人体试验

齐鲁晚报     2020年03月13日
  一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。他们表示,此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力,具有里程碑意义。
  LCA10是导致儿童失明的主要原因,目前尚无治疗方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之称,在最新试验中,这种基因编辑系统的组件将被编码于病毒基因组中,然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞内。而此前科学家治疗眼疾时,会首先从患者体内移除细胞的基因组,然后利用CRISPR-Cas9编辑基因组,再将编辑好的细胞注回患者体内。
  美国宾夕法尼亚大学视网膜疾病研究专家阿图尔·西德西延表示,传统基因疗法使用病毒将突变基因的健康副本插入受影响的细胞内,但CEP290太大,无法将整个基因放入病毒基因组内。而且,尽管CEP290中的突变使视网膜内光感受器的光敏细胞失效,但这些细胞在LCA10患者眼睛内仍然存在且存活。
  彭勒斯说:“我们希望CRISPR-Cas9可以重新激活这些细胞,改善患者视力。”
  加州大学伯克利分校基因组编辑研究人员费奥多尔·乌诺夫表示,与在培养皿中治疗细胞相比,在体内直接使用CRISPR-Cas9是一个重大飞跃,但技术挑战和安全隐患也更大。
  (据《北京日报》)

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